Id Provider: 93
Evento n° 417727
Data inizio: 29/06/2024
Data fine: 28/06/2025
Crediti assegnati: 6
Corso gratuito
https://www.haemlearningfad1.it/
L'emofilia A, la forma più comune di emofilia, è una patologia genetica cronica caratterizzata da un considerevole impatto clinico, psicologico ed economico per i pazienti e i caregiver.
La prevenzione degli episodi di sanguinamento mediante terapia sostitutiva ha rappresentato una svolta nella gestione di questa patologia e il successivo sviluppo di prodotti ricombinanti del FVIII e, più recentemente, di un anticorpo monoclonale in grado di mimare l'azione del fattore VIII, hanno permesso rispettivamente di ridurre il carico del trattamento e di superare il limite correlato allo sviluppo di anticorpi contro il fattore VIII stesso.
Gli importanti progressi compiuti, tuttavia, non hanno portato all'eliminazione dei sanguinamenti e del conseguente forte impatto della patologia sulla vita dei pazienti.
In questo contesto si inserisce oggi la prima terapia genica per il trattamento dell'emofilia A, che con la sua capacità di ripristinare la sintesi endogena di fattore VIII, permette di agire direttamente sulla malattia, con la potenzialità di trasformare la vita dei pazienti.
Il corso rivolto ai medici esperti in emofilia si propone di presentare gli aspetti clinici e gestionali di questa nuova opzione di trattamento. In particolare, a partire dalla descrizione del meccanismo d'azione della terapia genica e dal razionale del suo utilizzo nell'ambito del trattamento dell'emofilia, verranno presentati i dati di efficacia e sicurezza a oggi disponibili, il ruolo del companion diagnostic, e quindi l'importanza della corretta selezione dei pazienti candidabile, e gli aspetti legati al monitoraggio del paziente stesso. Il corso sarà anche occasione per approfondire il ruolo del team multidisciplinare nella gestione del paziente che riceve la terapia genica, così come gli aspetti organizzativi e gestionali necessari per la corretta somministrazione e gestione della terapia.
La prevenzione degli episodi di sanguinamento mediante terapia sostitutiva ha rappresentato una svolta nella gestione di questa patologia e il successivo sviluppo di prodotti ricombinanti del FVIII e, più recentemente, di un anticorpo monoclonale in grado di mimare l'azione del fattore VIII, hanno permesso rispettivamente di ridurre il carico del trattamento e di superare il limite correlato allo sviluppo di anticorpi contro il fattore VIII stesso.
Gli importanti progressi compiuti, tuttavia, non hanno portato all'eliminazione dei sanguinamenti e del conseguente forte impatto della patologia sulla vita dei pazienti.
In questo contesto si inserisce oggi la prima terapia genica per il trattamento dell'emofilia A, che con la sua capacità di ripristinare la sintesi endogena di fattore VIII, permette di agire direttamente sulla malattia, con la potenzialità di trasformare la vita dei pazienti.
Il corso rivolto ai medici esperti in emofilia si propone di presentare gli aspetti clinici e gestionali di questa nuova opzione di trattamento. In particolare, a partire dalla descrizione del meccanismo d'azione della terapia genica e dal razionale del suo utilizzo nell'ambito del trattamento dell'emofilia, verranno presentati i dati di efficacia e sicurezza a oggi disponibili, il ruolo del companion diagnostic, e quindi l'importanza della corretta selezione dei pazienti candidabile, e gli aspetti legati al monitoraggio del paziente stesso. Il corso sarà anche occasione per approfondire il ruolo del team multidisciplinare nella gestione del paziente che riceve la terapia genica, così come gli aspetti organizzativi e gestionali necessari per la corretta somministrazione e gestione della terapia.
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