NUOVI SCENARI TERAPEUTICI NELLA EMOGLOBINURIA PAROSSISTICA NOTTURNA E MALATTIE RARE IN EMATOLOGIA

Id Provider: 4946

Evento n°  457602 

Data inizio: 22/09/2025

Data fine:    31/12/2025       

Crediti assegnati: 13,5

Corso gratuito

https://rarediseasesincommon.it/evento-epn-2025

Il meeting si propone di approfondire gli aspetti diagnostici, biologici e terapeutici di alcune malattie rare di interesse ematologico, con un focus principale sull’Emoglobinuria Parossistica Notturna (EPN).

Si tratta di una patologia rara, caratterizzata da emolisi acuta e cronica, marcata predisposizione trombofilica, disfunzione midollare e alterazioni della muscolatura liscia.

Negli ultimi anni, il trattamento dell’EPN ha registrato progressi significativi grazie all’introduzione di nuovi farmaci a bersaglio anticomplementare, contraddistinti da elevata efficacia e specificità d’azione. Tali innovazioni hanno reso il percorso terapeutico sempre più articolato, richiedendo un aggiornamento costante alla luce di criticità cliniche ancora irrisolte, come la comparsa di crisi emolitiche nei pazienti già in trattamento con inibitori del complemento.

Durante il meeting verranno inoltre discussi gli aspetti gestionali dell’EPN, in relazione alle nuove modalità di somministrazione oggi disponibili — tra cui formulazioni endovenose long acting, terapie orali e sottocutanee — e si analizzeranno i criteri decisionali che possono guidare l’ematologo nella valutazione di un eventuale switch terapeutico.

La seconda parte del simposio sarà dedicata a una panoramica su altre malattie rare di rilievo ematologico, per le quali sono recentemente emerse novità biologiche e terapeutiche di particolare interesse, come la Porpora Trombotica Trombocitopenica (PTT), la Mielofibrosi Primitiva, le Malattie da Agglutinine Fredde e l’Amiloidosi.